Usa, per la prima volta il DNA modificato all'interno del corpo

15 Novembre, 2017, 15:20 | Autore: Minervina Schirripa
  • Usa,primo Dna modificato su un paziente

Scienziati statunitensi hanno cercato per la prima volta di modificare i geni di una persona direttamente all'interno del corpo, per cambiarne il Dna in modo permanente allo scopo di curare una malattia. L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland, in California, su Brian Madeux, 44enne affetto da una rarissima malattia metabolica. Fra tre mesi si saprà se l'esperimento è riuscito.

Nelle terapie geniche già testate in passato il Dna viene modificato in laboratorio in cellule prelevate dal paziente e poi, una volta sicuri del risultato, reinfuse.

In ogni caso, questa nuova terapia, se dovesse funzionare, potrebbe aprire le porte a delle cure innovative per molte malattie. Madeux ha ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un "bisturi genetico" per tagliare il suo Dna in un punto preciso.

Virus vettore. Le istruzioni per intervenire sul Dna sono all'interno di un virus, incapace di infettare ma modificato proprio per fare da vettore.

"Tagliamo il DNA, lo apriamo, inseriamo un gene, ripristiniamo il tutto", ha detto il dottor Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la società di California che sta sperimentando la tecnica per due malattie metaboliche e per l'emofilia, "Diventa parte del DNA e ci rimane per il resto della vita".